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Ultragenyx Pharmaceutical（RARE.US）公司简介：Ultragenyx Pharmaceutical Inc 是一家总部位于美国的生物制药公司。 它识别、收购、开发和商业化用于治疗严重罕见和超罕见疾病的新产品，重点是严重的、使人衰弱的遗传疾病。 该公司的药品组合包括 Crysvita、Dojolvi 和 Mepsevii。 Crysvita 适用于治疗成人和 1 岁及以上儿童患者的 X 连锁低磷血症 (XLH)。 Mepsevii 适用于儿童和成人患者，用于治疗粘多糖贮积症 VII。

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